- 2016-12-26 FDA批准首个脊髓性肌萎缩症新药
- 摘要：近日，Inois官网宣布，美国食品和药品监督管理局(FDA)已批准其公司新药SPINRAZATM治疗脊髓性肌萎缩(SMA)患者，这是首个也是目前唯一一个获FDA批准用于治疗SMA的药物。 ……查看全文»
- 2019-03-01 中国批准首个脊髓性肌萎缩症药
- 摘要：近日，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准Spinraza（nusinersen）用于5q脊髓性肌萎缩症（5q-SMA）患者的治疗。此次批准，使Spinraza成为中国市场首个治疗SMA的药物。5q-SMA是SMA的最常见类型，约占全部SMA病例的95%，该类型SMA是由5号染色体上的SMN1（运动神经元生存蛋白1）基因突变所引起的，因此得名5q-SMA。 ……查看全文»
- 2019-11-15 首个脊髓性肌萎缩症口服药
- 摘要：近日公布了评估口服药物risdiplam治疗年龄在2-25岁的2型或3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者III期SUNFISH研究第二部分的阳性数据。结果显示，研究达到了运动功能测量32（MFM-32）量表评分相对基线变化的主要终点：治疗一年后，与安慰剂组相比，risdiplam治疗患者运动功能表现出显著改善。迄今为止，评估risdiplam的全部临床试验中均未发现导致研究停药的与治疗相关的安全性发现。risdiplam的安全性与已知的安全性一致，未发现新的安全信号。 ……查看全文»
- 2021-01-26 助力脊髓性肌萎缩症患者走向希望
- 摘要：2021年1月26日 — 由中国初级卫生保健基金会、中国罕见病联盟、北京市美儿SMA关爱中心、渤健公司共同倡导发起的“SMA健康中国行2021”项目今天正式启动。中国初级卫生保健基金会副理事长胡宁宁、中国罕见病联盟执行理事长李林康、首都医科大学附属北京儿童医院吕俊兰教授、美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍、渤健公司亚太区总裁温浩基等出席线上发布会，并共同宣布项目启动，当天，吕俊兰教授在线进行了2021年第一场科普讲座，拉开了“SMA健康中国行”的序幕。 ……查看全文»
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婴儿脊髓性肌萎缩症的病因是什么
婴儿脊髓性肌萎缩症多有双亲近亲婚配，婴儿脊髓性肌萎缩症支持为AR遗传。[详细]
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婴儿脊髓性肌萎缩症怎么诊断
婴儿脊髓性肌萎缩症一岁内出现肢体无，进行性加重;瘫痪为对称弛缓性，婴儿脊髓性肌萎缩症的诊断可有呼吸肌和多组颅神经瘫痪;有家族史;肌电图和肌活检示为神经源损害。婴儿脊髓性肌萎缩症须与...[详细]
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脊髓性肌肉萎缩症的症状有哪些？
脊髓性肌肉萎缩症的症状有肌肉萎缩、肌无力。脊髓性肌肉萎缩症的临床表现具有一定的差异性，每一个患者的病程以及起病年龄不同，所表现出来的症状会有一些区别。婴儿型脊髓性肌肉萎缩症的主要症...[详细]
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婴儿脊髓性肌萎缩症要做哪些检查
婴儿脊髓性肌萎缩症检查，肌电图，肌活检。[详细]
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脊髓性肌萎缩是怎么回事
你好，脊髓性肌萎缩是脊髓和脑干的神经细胞变性引起进行性肌无力和萎缩的遗传性疾病。目前确切原因仍不清楚。症状首先会出现在婴儿期和儿童期。[详细]
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脊髓性肌萎缩的症状有哪些
脊髓性肌萎缩的症状首先出现在婴儿期和儿童期。急性脊髓性肌萎缩(韦德尼希-霍夫曼病)所致的肌无力出现在2～4个月的婴儿中，这种病是常染色体隐性遗传病，也就是说需要从父母双方分别获得一...[详细]
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婴儿脊髓性肌萎缩症的症状表现是什么
婴儿脊髓性肌萎缩症恶性型：出生后2-3月急性起病，婴儿脊髓性肌萎缩症的表现为肢体活动能丧失，肌张低，全身肌瘫痪，以下肢为重。延髓麻痹致吸吮困难、咽喉粘液贮积，舌肌萎缩和纤颤。肋间肌...[详细]
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怎么治疗婴儿脊髓性肌萎缩症
婴儿脊髓性肌萎缩症治疗宜对症处理，防止畸形，控制感染。[详细]
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请问进行性脊肌萎缩症症状是什么
您好！婴儿型脊髓性肌萎缩:出生后即有明显四肢无力，喂养困难及呼吸困难。中间型脊髓性肌萎缩：近端为主的严重肌无力，下肢重于上肢、多发性微小肌阵挛。少年型脊髓性肌萎缩：步态异常下肢近端...[详细]
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婴儿脊髓性肌萎缩症怎么办
婴儿脊髓性肌萎缩症治疗宜对症处理，防止畸形，控制感染。[详细]
