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脊髓性肌萎缩症药物
更多»“脊髓性肌萎缩症药物”相关文章
2016-12-26 FDA批准首个脊髓性肌萎缩症新药
摘要:近日,Inois官网宣布,美国食品和药品监督管理局(FDA)已批准其公司新药SPINRAZATM治疗脊髓性肌萎缩(SMA)患者,这是首个也是目前唯一一个获FDA批准用于治疗SMA的药物。 ……查看全文»
2019-03-01 中国批准首个脊髓性肌萎缩症药
摘要:近日,中国国家药品监督管理局(NMPA)已批准Spinraza(nusinersen)用于5q脊髓性肌萎缩症(5q-SMA)患者的治疗。此次批准,使Spinraza成为中国市场首个治疗SMA的药物。5q-SMA是SMA的最常见类型,约占全部SMA病例的95%,该类型SMA是由5号染色体上的SMN1(运动神经元生存蛋白1)基因突变所引起的,因此得名5q-SMA。 ……查看全文»
2019-11-15 首个脊髓性肌萎缩症口服药
摘要:近日公布了评估口服药物risdiplam治疗年龄在2-25岁的2型或3型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者III期SUNFISH研究第二部分的阳性数据。结果显示,研究达到了运动功能测量32(MFM-32)量表评分相对基线变化的主要终点:治疗一年后,与安慰剂组相比,risdiplam治疗患者运动功能表现出显著改善。迄今为止,评估risdiplam的全部临床试验中均未发现导致研究停药的与治疗相关的安全性发现。risdiplam的安全性与已知的安全性一致,未发现新的安全信号。 ……查看全文»
2021-01-26 助力脊髓性肌萎缩症患者走向希望
摘要:2021年1月26日 — 由中国初级卫生保健基金会、中国罕见病联盟、北京市美儿SMA关爱中心、渤健公司共同倡导发起的“SMA健康中国行2021”项目今天正式启动。中国初级卫生保健基金会副理事长胡宁宁、中国罕见病联盟执行理事长李林康、首都医科大学附属北京儿童医院吕俊兰教授、美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍、渤健公司亚太区总裁温浩基等出席线上发布会,并共同宣布项目启动,当天,吕俊兰教授在线进行了2021年第一场科普讲座,拉开了“SMA健康中国行”的序幕。 ……查看全文»
更多»“脊髓性肌萎缩症药物”相关问答
进行性脊肌萎缩症是一种什么病?

您好!进行性脊髓性肌萎缩症又称脊髓性肌萎缩、脊肌萎缩症,是一类由脊髓前角运动神经元和脑干运动神经核变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。属常染色体隐性遗传病,是一种神经内科疾病。[详细]

进行性脊肌萎缩症怎么回事

您好!进行性脊髓性肌萎缩症又称脊髓性肌萎缩、脊肌萎缩症,是一类由脊髓前角运动神经元和脑干运动神经核变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。属常染色体隐性遗传病。[详细]

小儿脊髓性肌萎缩什么概念?

你好,脊髓性肌萎缩即进行性脊髓性肌萎缩症、脊肌萎缩症,是一类由脊髓前角运动神经元和脑干运动神经核变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。属常染色体隐性遗传病,临床并不少见。[详细]

脊髓性肌肉萎缩症的症状有哪些?

脊髓性肌肉萎缩症的症状有肌肉萎缩、肌无力。脊髓性肌肉萎缩症的临床表现具有一定的差异性,每一个患者的病程以及起病年龄不同,所表现出来的症状会有一些区别。婴儿型脊髓性肌肉萎缩症的主要症...[详细]

婴儿脊髓性肌萎缩症的病因是什么

婴儿脊髓性肌萎缩症多有双亲近亲婚配,婴儿脊髓性肌萎缩症支持为AR遗传。[详细]

婴儿脊髓性肌萎缩症怎么诊断

婴儿脊髓性肌萎缩症一岁内出现肢体无,进行性加重;瘫痪为对称弛缓性,婴儿脊髓性肌萎缩症的诊断可有呼吸肌和多组颅神经瘫痪;有家族史;肌电图和肌活检示为神经源损害。婴儿脊髓性肌萎缩症须与...[详细]

进行性肌肉萎缩是怎么回事

你好,又称脊髓性肌萎缩、脊肌萎缩症,是一类由脊髓前角运动神经元和脑干运动神经核变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。属常...[详细]

尺神经受损引起的肌肉萎缩有没有治愈的可能

肌肉萎缩疾病属于肌病和运动神经元病,肌肉萎缩疾病包括的疾病较多,其中常见的有重症肌无力,进行性肌营养不良,肌萎缩侧索硬化,进行性脊髓性肌萎缩,脊髓空洞症,多发性神经根炎,周围神经炎...[详细]

右手麻痹,虎口肌肉萎缩

肌肉萎缩疾病属于肌病和运动神经元病,肌肉萎缩疾病包括的疾病较多,其中常见的有重症肌无力,进行性肌营养不良,肌萎缩侧索硬化,进行性脊髓性肌萎缩,脊髓空洞症,多发性神经根炎,周围神经炎...[详细]

小腿肌肉萎缩表现有哪些?

 一、肌源性腿部肌肉萎缩:小腿肌肉萎缩症状是肌肉的营养不良,出现营养不良性肌强直症,多发性肌炎外伤如挤压综症等,周期性麻痹;缺血性肌病;代谢性肌病;内分泌性肌病;药源性肌病;为神经...[详细]

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