- 2017-11-20 罕见病VII型粘多糖贮积症创新疗法获批
- 摘要：美国 FDA 宣布批准 Ultragenyx Pharmaceutical 的新药 Mepsevii（vestronidase alfa-vjbk）上市，治疗 VII 型粘多糖贮积症（MPS VII）。这是首款经美国 FDA 批准，治疗儿童和成人 MPS VII 患者的创新疗法。 ……查看全文»
- 2012-07-27 罕见病：粘多糖贮积症的定义
- 摘要：粘多糖贮积症(Mucopolysaccharidoses，简称MPS)是一组粘多糖代谢异常的溶酶体贮积症(ICD-10-E)。 ……查看全文»
- 2020-06-03 黏多糖贮积症Ⅰ型特效药拉罗尼酶浓溶液在华获批
- 摘要：赛诺菲今天宣布中国国家药品监督管理局已批准注射用拉罗尼酶浓溶液（商品名：艾而赞， Aldurazyme）用于确诊为黏多糖贮积症Ⅰ型（MPS Ⅰ）患者的长期酶替代治疗，用于治疗疾病的非神经系统表现。黏多糖贮积症Ⅰ型是一种主要在儿童期发病的罕见遗传病，严重损害儿童身心健康。艾而赞可以用于所有年龄段和不同疾病严重程度的MPS Ⅰ患者，填补了国内特异性治疗药物的空白和临床未被满足的需求。 ……查看全文»
- 2021-06-09 黏多糖贮积症II型药物海芮思 投入商业化应用
- 摘要：近日，“因芮无罕，希望启航”2021海芮思（艾度硫酸酯酶β注射液）中国商业上市会在杭州举行，这意味着北海康成制药有限公司（以下称“北海康成“）将中国首个且唯一的黏多糖贮积症II型（以下称MPS II，又称亨特综合征）酶替代疗法（ERT）药物投入在中国的商业化应用。 ……查看全文»
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粘多糖贮积症1型？
粘多糖贮积症1型目前无有效治疗方法，本病是由溶酶体异常引起的一组遗传性粘多糖代谢紊乱，由酶活性缺乏和葡糖胺不完全分解引起的先天性风湿病。 此病在内脏病变、骨骼畸形和智力障碍方面的症...[详细]
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黏多糖贮积症Ⅷ型
你好，黏多糖贮积症Ⅲ型的症状有：进行性智力低下是本症的最显著特征，生后1岁内智力发育均正常或仅有轻度落后，智力低下一般在4～7岁出现，10岁时已很严重，在智力低下进行性加重的同时，...[详细]
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黏多糖贮积症Ⅱ型怎么办
你好，黏多糖贮积症Ⅱ型的治疗：对症处理。[详细]
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黏多糖贮积症 IH型怎么办
你好，黏多糖贮积症 IH型的治疗：补充正常人血浆或酶制剂，植入正常人的成纤维细胞。[详细]
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黏多糖贮积症Ⅳ型怎么诊断
你好，黏多糖贮积症Ⅳ型的检查诊断：根据临床症状、X线检查、实验室检查，可以诊断本病。[详细]
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黏多糖贮积症Ⅲ型怎么回事
你好，黏多糖贮积症Ⅲ型又称Sanfilippo病或多营养不良性智能低下。是酸性黏多糖不能完全降解的溶酶体累积病。[详细]
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黏多糖贮积症Ⅲ型怎么办？
目前无有效治疗方法。曾进行过各种试验治疗，但效果不肯定。糖皮质激素在鼠的实验中有抑制黏多糖合成作用，但病人每天服用泼尼松2mg/kg并未出现临床效果。大量维生素A加入MPSI-H和...[详细]
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黏多糖贮积症Ⅶ型的症状
黏多糖贮积症Ⅶ型的症状有特殊容貌，肝脾肿大和生长迟缓，反复呼吸道感染、反应迟钝、驼背和其他畸形。面容粗陋，两眼间距增宽，扁平鼻梁，上颌突出。角膜周边可有细微的基质改变。骨骼异常，有...[详细]
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黏多糖贮积症IS型怎么回事
黏多糖贮积症IS型又称Scheie病或S型a-艾杜糖醛酸酶缺乏症，Scheie(1962)首报，新生儿发病率为2×10-6。是一组由于a-艾杜糖醛酸酶缺乏造成的酸性黏多糖不能完全...[详细]
